Upadacytynib – inhibitor JAK

W listopadzie bieżącego roku został zaktualizowany program lekowy b.124 – „leczenie pacjentów z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry”. Od teraz pacjenci (młodzież i dorośli) mogą korzystać z leczenia inhibitorem JAK.

Nowy lek na AZS

Dzięki poszerzeniom wskazań refundacyjnych, chorzy z postacią ciężką atopowego zapalenia skóry otrzymają możliwość leczenia nowszymi terapiami. Pacjenci zyskają dwie nowe terapie, m.in. upadacytynib, który może być stosowany już od 12 r.ż. Upadacytynib to lek, który w sposób selektywny hamuje reakcję zapalną na poziomie komórkowym, blokując kinazy janusowe (JAK).

Co pokazują badania leczenia upadacytynibem?

Stosowanie upadacytynibu pozwala na znaczne ograniczenie zmian skórnych i świądu u większości pacjentów, a profil bezpieczeństwa i łatwość przyjmowania leku (1 tabletka dziennie) znacząco wpływa na komfort życia. Co niezmiernie istotne, lek działa szybko. Jak pokazują badania, najbardziej dokuczliwe objawy choroby – czyli nieustający świąd i wysypka – ustępują już po drugim dniu terapii. Wyniki badań Measure Up 1 i 2, które były podstawą do zarejestrowania leku, pokazały 75% redukcję nasilenia choroby ocenianą przy użyciu skali EASI średnio u 76% pacjentów przy zastosowaniu dawki 30mg i u 65% pacjentów przy zastosowaniu dawki 15mg.

Upadacytynib jest lekiem dobrze tolerowanym. Pacjenci korzystający obecnie z terapii podkreślają, że leczenie upadacytynibem jest wygodne – lek ma postać tabletki przyjmowanej raz dziennie.

Kto może być leczony upadacytynibem?

Do leczenia upadacytynibem w ramach programu lekowego mogą być zakwalifikowani pacjenci w wieku powyżej 12 lat z ciężką postacią atopowego za palenia skóry, u których leczenie ogólne lub fototerapia nie były skuteczne.

Do oceny nasilenia zmian chorobowych w AZS wykorzystuje się międzynarodowe skale pozwalające określić ciężkość choroby. Jedną z nich jest EASI (Eczema Area and Severity Index). Zakres tej skali wynosi 0-72 punkty. Według tej skali postać umiarkowana zaczyna się od EASI 7, a kończy na EASI 20. Postać ciężka obejmuje zakres od EASI 21. Obecny program lekowy pozwala na włączenie pacjentów ze wskaźnikami EASI ≥ 20.

W przypadku chorych pomiędzy 12 a 18 r.ż. konieczne jest spełnienie jednego z poniższych kryteriów:

• niepowodzenie immunosupresyjnej terapii ogólnej;
• przeciwskazania do stosowania immunosupresyjnej terapii ogólnej, które uniemożliwiają jej zastosowanie;
• wystąpienie działań niepożądanych, które uniemożliwiają kontynuowanie immunosupresyjnej terapii ogólnej.

U osób w wieku 18 lat i powyżej konieczne jest spełnienie jednego z kryteriów:

• niepowodzenie leczenia cyklosporyną;
• przeciwwskazania do stosowania cyklosporyny, które uniemożliwiają jej zastosowanie;
• wystąpienie działań niepożądanych, które uniemożliwiają kontynuowanie leczenia cyklosporyną.

Od kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń, zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego substancji czynnej, którą odbywa się leczenie. Ponadto, do programu lekowego kwalifikują się pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w ramach innego sposobu finansowania (np. samodzielnie za płacili leczenie), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów uniemożliwiających włącznie do programu.

Kryteria wykluczające z programu

Kryterium wykluczającym jest nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą, wynikającą z przeciwwskazań do stosowania określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego. Terapia nie może być stosowana także w czasie ciąży lub laktacji.

Kryteria wyłączenia z programu

Lekarz prowadzący może w każdym momencie czasowym przerwać bądź zakończyć leczenie zgodnie ze swoją wiedzą medyczną w przypadku, gdy następuje brak adekwatnej odpowiedzi ocenianej po 16 tygodniach leczenia substancją czynną ujętą w programie lekowym rozumiany jako spełniający łącznie następujące kryteria:

a) nieuzyskanie co najmniej 50% redukcji wskaźnika oceny kwestionariuszem Eczema Area and Severity In dexscore (EASI);

b) nieuzyskanie poprawy jakości życia ocenionej za pomocą skali DLQI/CDLQI o minimum 4 punkty w stosunku do wartości początkowych z kwalifikacji;

b) Wystąpienie działań niepożądanych, które w opinii lekarza prowadzącego oraz zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego, także są przeciwwskazaniami do leczenia daną substancją czynną. Przerwanie leczenia może nastąpić również z powodu zajścia w ciążę lub laktacji, niestosowanie się pacjenta do zaleceń lekarskich, rezygnacji pacjenta lub spełnienia któregokolwiek z kryteriów uniemożliwiających włączenie do programu.

Obowiązki lekarza w programie lekowym

Do obowiązków lekarza kierującego chorego do programu lekowego należy wykonanie badań kwalifikacyjnych, a następnie monitorowanie pacjenta pod czas przyjmowania leku. Na podstawie wywiadu i badania fizykalnego lekarz ocenia ogólny stan zdrowia. Nasilenie objawów jest określane na podstawie EASI, a jakość życia według DLQI. Poza tym pacjent musi mieć aktualne wyniki morfologii z rozmazem, badań biochemicznych (stężenie kreatyniny, stężenie mocznika, CRP, AlAT, AspAT), badanie moczu oraz RTG klatki piersiowej (ostatnie – do decyzji lekarza). U kobiet w wieku rozrodczym konieczne W przypadku leczenia jest wykonanie próby ciążowej. W przypadku leczenia upadacytynibem konieczne jest wykonanie badań wirusologicznych (obecność antygenu HBs, przeciwciała anty-HCV, a w przypadku pozytywnego wyniku – oznaczenie PCR HCV metodą ilościową, antygen wirusa HIV), lipidogram oraz próba tuberkulinowa lub test Quantiferon.

Pierwsze badania w ramach monitorowania leczenia należy wykonać po 16 tygodniach (±7 dni), a następnie co 3 miesiące. Ważnym ułatwieniem jest, że z uwagi na doustną formę terapii, lek może być wydany do domu i nie wymaga specjalnych warunków przechowywania – może być przechowywany w temperaturze pokojowej.